صبي أصم يمكنه السماع بعد خضوعه لعلاج جيني جديد في الولايات المتحدة الأمريكية

تمكن صبي يبلغ الحادية عشرة من سماع صوت والده وهدير السيارات المارة وصوت مقص الشعر للمرة الأولى في حياته بعد تلقيه علاجًا جينيًا جديدًا.

وضّح مستشفى فيلادلفيا للأطفال (CHOP) الذي أجرى العلاج، في بيانٍ يوم الثلاثاء، أن هذا الإنجاز يعتبر الأول من نوعه في الولايات المتحدة الأمريكية ويمثل أملًا للمرضى الذين يعانون من فقدان السمع الناتج عن الطفرات الجينية في جميع أنحاء العالم.

ولد عصام دام وهو يعاني من “الصمم التام” بسبب خللٍ نادرٍ جدًا في جين واحد.

وذكر الجراح ومدير الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في المستشفى المذكور جون جيرميلر أن «العلاج الجيني لفقدان السمع يعد هدفًا كنا نعمل على تحقيقه نحن الأطباء والعلماء المتخصصون في فقدان السمع منذ أكثر من 20 سنة، وها نحن قد وصلنا إليه أخيرًا».

وأضاف الجراح جيرميلر: «في حين أن العلاج الجيني الذي أجريناه لمريضنا كان لتصحيح خلل في جين واحد نادر جدًا، فإن هذه الدراسات يمكن أن تمهد الطريق للاستخدام المستقبلي لعلاج بعض الجينات الأخرى التي يزيد عددها على 150 جينًا وتسبب فقدان السمع لدى الأطفال».

في حالة المرضى مثل عصام دام، يمنع الخلل الجيني إنتاج الأوتوفيرلين otoferlin، وهو بروتين ضروري تحتاجه “الخلايا الشعرية” في الأذن الداخلية لتكون قادرة على تحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كيميائية ترسل إلى الدماغ. ومن النادر جدًا حدوث حالات خلل في جين الأوتوفيرلين، إذ تمثل 1-8 % من حالات فقدان السمع الولادية.

في يوم 4 أكتوبر/تشرين الأول عام 2023، خضع عصام إلى عملية جراحية تضمنت رفع طبلة أذنه وحقن السائل الداخلي لقوقعة الأذن بفيروس غير ضار عُدِّلَ ليحمل نُسخًا سليمة من جين الأوتوفيرلين. ونتيجة لذلك، بدأت الخلايا الشعرية العمل بشكل صحيح وإنتاج البروتين المفقود.

وتضمن البيان أنه بعد ما يقارب أربعة أشهر من تلقي عصام العلاج في أذن واحدة، تحسن سمعه لدرجة أنه بات يعاني فقط من فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط وأصبح «يسمع الأصوات حرفيًا للمرة الأولى في حياته».

وذكرت صحيفة نيويورك تايمز أن عصام ولد في المغرب قبل أن ينتقل إلى إسبانيا، وأنه على الرغم من قدرته على السمع، فإنه قد لا يتعلم الكلام أبدًا لأن الجزء المخصص من الدماغ لتعلم الكلام يتوقف عن العمل في سن الخامسة تقريبًا.

وأرادت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، التي أعطت الضوء الأخضر للدراسة، بدء إجراء الأبحاث على الأطفال الأكبر سنًا أولًا لأسباب تتعلق بالسلامة.

وتعد هذه التجربة، التي ترعاها شركة Akuous التابعة والمملوكة بالكامل لشركة Eli Lilly، واحدة من عدة تجارب قيد التنفيذ أو على وشك البدء في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا والصين، حيث شفي بعض الأطفال الآخرين.

وأشار الجراح جيرميلر إلى أنه «مع علاج المزيد من المرضى من مختلف الأعمار بهذا العلاج الجيني، سيعرف الباحثون المزيد عن مدى تحسن مستوى السمع وما إذا كان هذا المستوى من السمع يمكن أن يستمر لسنوات عديدة».

المصدر: وكالة الأنباء الفرنسية