وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج خلوي لمرضى السكري من النوع الأول

تمت الموافقة على Lantidra لعلاج البالغين الذين يعانون من مرض السكري من النوع الأول غير القادرين على الاقتراب من الهيموغلوبين السكري المستهدف (متوسط مستويات الجلوكوز في الدم) بسبب الحلقات المتكررة الحالية من نقص سكر الدم الحاد (انخفاض سكر الدم) على الرغم من الإدارة المكثفة لمرض السكري والتثقيف.

يقول پيتر ماركس، الحائز على الدكتوراه ومدير مركز الأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الأغذية والعقاقير: “النقص الحاد في سكر الدم حالة خطرة يمكن أن تؤدي إلى إصابات ناجمة عن فقدان الوعي أو النوبات، وتوفر الموافقة اليوم، والتي تعدّ أول علاج بالخلايا على الإطلاق لعلاج المرضى المصابين بالسكري من النمط الأول، للأفراد الذين يعيشون بالسكري من النمط الأول والنقص الحاد المتكرر في سكر الدم خيار علاج إضافي للمساعدة في تحقيق مستويات السكر المستهدفة في الدم”.

السكري من النوع الأول هو مرض مناعة ذاتية مزمن يتطلب رعاية مدى الحياة بما في ذلك الحاجة إلى الأنسولين، سواءً عن طريق الحقن اليومية المتعددة أو التسريب المستمر باستخدام مضخة، للبقاء على قيد الحياة.

ويتوجّب على الأشخاص المصابين بالسكري من النوع الأول بفحص مستوى السكر عدة مرات في اليوم لضبط مرض السكري لديهم.

يعاني بعض مرضى السكري من النوع الأول من صعوبة التحكم في كمية الإنسولين اللازمة يوميًّا لمنع ارتفاع مستوى سكر الدم دون التسبب في حدوث نقص كبير أيضًا.

وفي المقابل قد يصابون بنقص سكر الدم، إذ لا يستطيعون اكتشاف انخفاض غلوكوز الدم لديهم، وقد لا يكون لديهم فرصة لعلاج أنفسهم لمنع زيادة انخفاض غلوكوز الدم لديهم، وهذا يجعل من الصعب تناولهم للأنسولين.

لذلك يوفر Lantidra خيارًا علاجيًا محتملًا لهؤلاء المرضى.

ويعتقد أن الآلية الأساسية لعمل Lantidra هي إفراز الأنسولين من قبل خلايا بيتا الجزيرية الخيفية. لدى بعض المرضى الذين يعانون من مرض السكري من النوع الأول، يمكن لهذه الخلايا المحقونة إنتاج ما يكفي من الأنسولين، وبذلك يستغني المريض عن الحاجة إلى أخذ الأنسولين (عن طريق الحقن أو المضخة) للسيطرة على مستويات السكر في الدم. يتم إعطاء Lantidra كتسريب واحد في الوريد البابي الكبدي (الكبد). يمكن إجراء تسريب إضافي من Lantidra اعتمادًا على استجابة المريض للجرعة الأولية.

تم تقييم سلامة وفعالية Lantidra خلال دراستين أحاديتي الذراع غير عشوائيتين، عندما تلقى 30 مشاركًا مصابين بمرض السكري من النوع الأول ونقص الوعي بنقص سكر الدم، تسريب واحد على الأقل وثلاثة تسريبات كحد أقصى.

وبالنتيجة، 21 مشاركًا لم يحتاجو إلى تناول الأنسولين لمدة عام أو أكثر، و11 مشاركًا استغنوا عن الأنسولين لمدة سنة إلى خمس سنوات، و10 مشاركين لن يستخدمو الأنسولين لأكثر من خمس سنوات، وخمسة مشاركين لم يحققوا أيّ نجاحٍ في الابتعاد عن الأنسولين.

تفاوتت التفاعلات العكسية المرتبطة ب Lantidra بالنسبة لكل مشارك اعتمادًا على عدد الحقن التي تلقاها وطول المدة التي تمت متابعتها وقد لا تعكس المعدلات الملاحظة في الممارسة العملية، وتضمنت التفاعلات العكسية الأكثر شيوعًا: الغثيان والتعب وفقر الدم والإسهال وآلام البطن. وعانى أغلبية المشاركين من رد فعل سلبي خطير واحد على الأقل يتعلق بإجراء غرس Lantidra في الوريد البابي الكبدي واستخدام الأدوية المثبطة للمناعة اللازمة للحفاظ على حيوية خلية الجزيرة.

تطلبت بعض التفاعلات السلبية الخطيرة إيقاف الأدوية المثبطة للمناعة، مما أدى إلى فقدان وظيفة الخلية الجزيرية واستقلال الإنسولين.

يجب مراعاة هذه الأحداث العكسية عند تقييم فوائد ومخاطر Lantidra لكل مريض، وتمت الموافقة على Lantidra مع تصنيف المريض الموجه لإعلام المرضى الذين يعانون من مرض السكري من النوع الأول حول فوائد ومخاطر Lantidra.

تحمي إدارة الغذاء والدواء، وهي وكالة داخل وزارة الصحة والخدمات الإنسانية الأمريكية، الصحة العامة من خلال ضمان سلامة وفعالية وأمن الأدوية البشرية والبيطرية واللقاحات والمنتجات البيولوجية الأخرى للاستخدام البشري والأجهزة الطبية.

الوكالة مسؤولة أيضًا عن سلامة وأمن الإمدادات الغذائية ومستحضرات التجميل والمكملات الغذائية في بلادنا، والمنتجات التي ينبعث منها الإشعاع الإلكتروني، وتنظيم منتجات التبغ.